Ученые разработали новый способ лечения наследственной слепоты

В журнале PLOS Biology была опубликована научная работа, в которой ученые из Западного резервного университета Кейза (США) под руководством Битой Ястржебской рассказали о результатах своего исследования.

Виртуальный скриннинг

В ходе работы они использовали метод виртуального скрининга для поиска соединений, которые могли бы стабилизировать структуру родопсина — белка, ответственного за восприятие света в сетчатке глаза. Это вещество часто неправильно сворачивается из-за генетических мутаций, что приводит к отмиранию клеток сетчатки и слепоте.

Существующие методы лечения этого заболевания включают в себя ретиноидные соединения, такие как синтетические производные витамина А. Однако они могут быть токсичными и вызывать ряд побочных эффектов.

В результате исследования были найдены два новых соединения, которые не относятся к ретиноидам. Они способны связываться с родопсином и стабилизировать его структуру, улучшая его сворачивание и перемещение по клетке. Эти соединения также могут преодолевать гематоэнцефалический и гемато-ретинальный барьеры.

Лабораторные опыты

Исследователи протестировали эти соединения в лабораторных условиях и обнаружили, что они улучшают экспрессию родопсина на поверхности клеток в 36 из 123 генетических подтипов пигментного ретинита. Кроме того, они защищают от дегенерации сетчатки у мышей с пигментным ретинитом.

— Важно отметить, что лечение любым из этих соединений улучшило общее состояние и функционирование сетчатки у мышей и продлило выживание их фоторецепторов, — говорят авторы.

Тем не менее, требуется проведение дополнительных исследований этих или подобных веществ, прежде чем проводить испытания на людях.

По мнению специалистов, мутации в гене родопсина, передающиеся по наследству, вызывают пигментный ретинит — заболевание, которое прогрессирует и в настоящее время не поддается лечению, приводя к слепоте.

В ходе исследования были обнаружены небольшие молекулы фармакошаперонов, которые способны подавлять патогенные эффекты различных мутантов родопсина в лабораторных условиях и замедлять гибель фоторецепторных клеток у мышей. Эти соединения могут стать основой для разработки нового метода лечения, который поможет предотвратить потерю зрения.

Ранее мы писали, что мозг человека во время сна очищается от вредных веществ. Ученые выяснили, что некоторые препараты для сна могут пагубно влиять на этот процесс. Подробности в материале 56orb.